中研院院士、台大临床医学研究所所长陈培哲指出,要知道一个基因的功能,方法之一,就是把那个基因从动物体内破坏、剔除,看看会发生什么事情。早期人类不知如何破坏基因,卡佩奇则发现以人工方式构筑一个结构相似的假基因,殖入小鼠胚胎细胞后,假基因会与真基因重组,使该基因失去功能。
如今,基因剔除已成为广泛应用的技术,知名的抑癌基因p53,就是这样被确认,体内缺少该基因就较易罹患癌症。陈培哲表示,当初卡佩奇提出此一构想时,学术界曾嘲笑是异想天开,他多次申请美国国家卫生研究院计划都被打回票,所幸他没有放弃,才有今日成就。
台大医院基因医学部主治医师苏怡宁认为,三人发展出的基因剔除技术已陆续进行老鼠、猪、鱼等不同的动物模式,国内外已广泛应用于肥胖、帕金森氏症、阿兹海默症、唐氏症、脊髓肌肉萎缩症等研究,及后续的新药研发,三人得奖并不意外。
苏怡宁指出,国内中研院学者李鸿运用这套技术,成功创造出全球第一个人类脊髓肌肉萎缩症的小鼠动物模式,并发表在国际期刊“自然遗传”杂志。
来源:自由时报
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